【資料写真】日本新薬本社(京都市南区)

【資料写真】日本新薬本社(京都市南区)

 日本新薬は25日、筋ジストロフィーの治療薬として開発した「ビルトラルセン」(販売名ビルテプソ)について、同日付で国内製造販売が承認されたと発表した。国産初の核酸医薬品で、新たな治療法として期待されている。今年中に販売する見込み。

 同社と国立精神・神経医療研究センターが共同で見出した新薬で、希少疾患のデュシェンヌ型筋ジストロフィーの患者に投与する。変異した遺伝子に働きかけ、欠損しているタンパク質の産生を促す。
 国内の対象患者は推定300~400人。これまで有効な治療法がなく、厚生労働省が承認審査の期間を短縮する「先駆け審査指定制度」や「希少疾病用医薬品」に指定していた。米食品医薬局(FDA)でも現在、承認審査中という。