国産初の核酸医薬品として国内販売されたデュシェンヌ型筋ジストロフィー向けの治療薬

国産初の核酸医薬品として国内販売されたデュシェンヌ型筋ジストロフィー向けの治療薬

 日本新薬は20日、国産初の核酸医薬品である筋ジストロフィー向けの新薬「ビルトラルセン」(商品名ビルテプソ)の国内販売を始めた。新薬を素早く承認する国の制度の後押しも受け、スピード販売にこぎ着けた。

 筋力が次第に衰えていく遺伝性の希少疾患「デュシェンヌ型筋ジストロフィー」向けの治療薬。変異した遺伝子に働きかけ、欠損しているタンパク質の産生を促す。投与が見込まれる国内患者数は推定約130人。
 これまで有効な治療法がなく、開発した薬剤は厚生労働省の先駆け審査指定制度と条件付き早期承認制度の指定を受けた。承認前の最終関門となる大規模臨床試験が免除され、治験から発売までの期間は一般の薬剤に比べて数年早いという。
 新薬は現在、米食品医薬品局(FDA)にも承認を申請している。