日本新薬(京都市南区)

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 日本新薬は8日、筋肉が衰えていく遺伝性の希少疾患「デュシェンヌ型筋ジストロフィー」の治療剤ビルトラルセンが、欧州連合(EU)欧州委員会からオーファンドラッグ(希少疾病用医薬品)の指定を受けたと発表した。

 ビルトラルセンは遺伝子に働きかける国産初の核酸医薬品。国内では5月に販売を開始した。米国では食品医薬品局(FDA)で審査中。現在はグローバル第3相試験を米国、欧州などで実施している。

 オーファンドラッグ指定は、重篤で希少な慢性疾患が指定要件。国内や米国でも同様の指定を受けているが、EUでは初めて。上市後10年間の排他的先発販売権が付与される。EUでの対象患者は約1400人とみられる。