京都大学

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 筋肉が萎縮する難病「デュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)」に対しiPS細胞(人工多能性幹細胞)から作った骨格筋の幹細胞を移植する手法を開発したと、京都大iPS細胞研究所のグループが発表した。再生医療に応用できる可能性があるという。米科学誌ステム・セル・リポーツに3日掲載する。

 DMDは遺伝性で、筋ジストロフィーの中でも症状が重い。国内には約5千人の患者がいると推定されている。骨格筋を再生する細胞を移植する研究が行われてきたが、生体内でうまく増えないなどの課題があった。

 同研究所の櫻井英俊准教授や趙明明研究員らは、iPS細胞から筋肉に変化させていく過程で遺伝子が発現する様子を分析した。その結果、「MYF5」や「PAX7」などの遺伝子が機能していると骨格筋幹細胞の性質を持つことを確認。この手法を応用してiPS細胞から作った骨格筋幹細胞をDMDモデルのマウスへ移植すると、筋繊維が再生され機能の改善が見られたという。

 櫻井准教授は「安全性や品質の向上という課題は残っている。今後も改善を続ける」と話している。